JP2022078208A5 - - Google Patents

Claims (15)

1. （ａ） ＡＡＶ ５’末端逆位反復（ＩＴＲ）、発現制御配列に機能可能に繋げられたＳＭＮ１タンパク質をコードする核酸配列、及びＡＡＶ ３'ＩＴＲを含む、ベクターゲノムを含む核酸配列；
   （ｂ） 配列番号８をコードするＡＡＶｈｕ６８カプシド核酸配列（ＡＡＶｈｕ６８ ＶＰ１）；
   （ｃ） ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードする核酸配列；及び
   （ｄ） ベクターゲノムの複製およびベクターゲノムのＡＡＶｈｕ６８カプシド中へのパッケージングを可能にするヘルパー機能、
   を含む宿主細胞。
2. ＳＭＮ１タンパク質をコードする核酸配列が、
   （ｉ） 配列番号１か、又は配列番号２のアミノ酸配列のＳＭＮ１タンパク質アイソフォームＤタンパク質をコードする配列番号１と少なくとも７０％同一である配列；
   （ｉｉ） 配列番号３；
   （ｉｉｉ） 配列番号４；
   （ｉｖ） 配列番号５、又は
   （ｖ） 配列番号６、
   から選択される、請求項１に記載の宿主細胞。
3. 発現制御配列（ａ）が、エンハンサー、プロモーター、イントロン、コザック配列、ポリＡ、又は翻訳後調節要素の１以上を更に含む、請求項１に記載の宿主細胞。
4. プラスミドが（ａ）の核酸配列を含む、請求項１に記載の宿主細胞。
5. プラスミドが（ｂ）及び（ｃ）の核酸配列を含む、請求項１に記載の宿主細胞。
6. 配列番号８をコードする核酸配列が、配列番号７であるか又はそれと７０％同一の配列である、請求項１に記載の宿主細胞。
7. 宿主細胞が培養物中にある、請求項１に記載の宿主細胞。
8. 宿主細胞が懸濁液中にある、請求項１に記載の宿主細胞。
9. 宿主細胞が哺乳動物細胞である、請求項１に記載の宿主細胞。
10. 宿主細胞がＨＥＫ２９３細胞である、請求項１に記載の宿主細胞。
11. 宿主細胞が昆虫細胞である、請求項１に記載の宿主細胞。
12. 請求項１～１１のいずれか１に記載の宿主細胞を用いて産生される、ＳＭＮ１コード配列を含むベクターゲノムを含む組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）ｈｕ６８ベクター。
13. ベクターゲノムが、５'ＡＡＶ ＩＴＲ、サイトメガロウイルス即時早期エンハンサー、とニワトリベータアクチンプロモーター、イントロン、ポリＡ、及び３’ＡＡＶ ＩＴＲを含む、請求項１１に記載のｒＡＡＶ。
14. ベクターゲノムが配列番号１５又は配列番号２５の配列を有する、請求項１１に記載のｒＡＡＶ。
15. ＡＡＶｈｕ６８が、配列番号７又はそれと９９％同一である配列を用いて産生される、請求項１１～１３のいずれか１に記載のｒＡＡＶ。