MX2021010631A - Agentes de iarn modificados. - Google Patents
Agentes de iarn modificados.Info
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Abstract
Un aspecto de la presente invención se refiere a un agente de ARNi de doble hebra (ARNdh) dúplex capaz de inhibir la expresión de un gen objetivo. El ARNdh dúplex comprende uno o más motivos de tres modificaciones idénticas en tres nucleótidos consecutivos en una o ambas hebras, particularmente en o cerca del sitio de escisión de la hebra. Otros aspectos de la invención se refieren a composiciones farmacéuticas que comprenden estos agentes de ARNdh adecuados para uso terapéutico y métodos para inhibir la expresión de un gen objetivo mediante la administración de estos agentes de ARNdh, por ejemplo, para el tratamiento de varias condiciones de enfermedad.
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