济宁医学院附属医院血液科开展首例“良性疾病”半相合骨髓移植手术
患有阵发性睡眠性血红蛋白尿的26岁患者风华之年却需输血“续命”，5年来，从输血一次撑半年，到如今输血一次撑2天，本该壮年身却似残年体，输血已无法有效维持生命。近日，济宁医学院附属医院血液科为患者实施了首例良性疾病单倍体相合异基因造血干细胞移植术，患者疾病将得以治愈，可告别输血“续命”生活。日前，该患者已完成骨髓移植，并顺利转入普通病房。该案例的成功诊疗，进一步扩大和提高了济宁医学院附属医院对罕见疾病救治范围及能力，让更多大病患者可以不出市就能得到救治，获得优质医疗服务。
本该壮年身却似残年体输血续命已难见成效
“现在精神好很多，身上脓包不起了，我觉得生活又有了新希望。”5年来的病痛折磨为眼前这位青年留下了深深的“痕迹”，从头部一直延伸至腰部，脓包破裂后的结痂新旧叠加。于他而言，脓包比贫血对他的折磨更深。脓包不破不好，破裂后又会产生刀割般疼痛，疼痛过后脓包又反复生长。为减少摩擦，即使数九寒冬他也仅能身穿薄衣。
而今，看着孩子日渐好转，母亲郭女士也是看在眼里喜在心头，谈话之间，眉眼间虽闪烁泪光，却难掩喜悦之情。因为各种艰辛、困苦只有当事人自知。“把孩子的病治好这个最大的希望终于实现了。”郭女士说，孩子21岁开始发病，中西药、各种诊疗办法都试过，开始输血一次可以撑半年，但后来效果越来越差，有时刚输完血不到2天又要来住院，生活一度没有期盼和希望。正是因为这点，也让一家人有了与疾病“一刀两断”的想法，即使需承担巨大风险的骨髓移植，也愿让家中独子“尝试”一下。
“一般良性血液病很少做骨髓移植，但当时患者及家属想要做手术的意愿十分强烈。”济宁医学院附属医院血液科主任张颢说，阵发性睡眠性血红蛋白尿属于溶血性贫血疾病，虽疾病本身不致命，可靠输血维持生命，但长期依赖性输血造成铁摄入量过多，极易导致重要脏器损害、功能障碍等，其反复生长的“脓包”即是输血所引发的并发症之一。为此，骨髓移植，便是治疗该病症最好，也是最终的出路。
开展首例“骨髓移植”让患者生活重获希望
多年来，济宁医学院附属医院血液科已经发展成为以疑难危重罕见病救治及骨髓移植治疗为主要特色科室，虽每年骨髓移植手术量占比不少，但均为恶性血液病为主。“目前，这种良性血液病骨髓移植手术全国开展都非常少。”张颢坦言，此类手术医学领域开展较少的主要原因为良性血液病不手术虽生活质量低，但不致命，但如若实施手术的话便存在较高的死亡风险，多数患者不会选择骨髓移植。但该名患者病情较为严重，输血以近乎无效果。常人血红蛋白一般为12克，但患者输血后一天便跌至2克。
一时间，如何顺利开展手术及并发症的处理，成为了横在张颢及团队成员面前亟待解决的问题。“在可参考经验少的情况下，我们不仅邀请移植专家进行线上线下讨论，还翻阅查看了大量国外医学文献。”经过1个多月的研讨，骨髓移植团队制定了个性化科学诊疗方案。并在多次科室讨论及与患者、家属沟通后，决定采用郑某父亲作为供者，用他的造血种子为郑某进行骨髓移植。
“他父亲只有半相合，而半相合骨髓移植，技术难度大、排斥重。”面对这一难题，骨髓移植团队依托白血病半相合骨髓移植成功经验，予以针对性改进。经过近1个月的手术，患者恢复良好、情况稳定，造血重建较好，血小板正常，近期将会出院。
据了解，本次良性血液病单倍体相合异基因造血干细胞移植术为济宁医学院附属医院首例，该手术的成功开展，不仅是济宁医学院附属医院综合实力的一次检阅，也是济宁医学院附属医院血液科近年来致力于疑难危重及骨髓移植为发展优势特色的一次成功反馈。下一步，科室将致力于基因编辑骨髓移植，把异基因移植变为自体移植，更好的造福于患者，为患者提供更加安全高效的优质诊疗服务。